AI 驅動的製藥公司 Insilico Medicine 報告指出,其一款由 AI 設計的候選藥物,在初期試驗中顯示出逆轉生物老化指標的跡象。

這款名為 rentosertib 的藥物,最初是為特發性肺纖維化 (IPF) 患者開發,這是一種會導致肺組織結疤的疾病。去年一項針對 42 名患者的試驗顯示,該藥物能改善肺功能,研究人員在試驗過程中也收集了血液樣本進行蛋白質分析。這些數據現已成為發表在《自然生物技術》(Nature Biotechnology) 期刊上新分析的基礎。

老化時鐘是一種 AI 模型,能根據血液蛋白質預測身體的生理年齡。研究人員將哈佛、牛津、北京以及 Insilico 自身獨立團隊建立的六個老化時鐘模型,應用於患者數據進行分析。

所有六個模型都預測,接受治療的患者比安慰劑組患者的生理年齡更低。最顯著的效果是在第四週時,生理年齡下降了三到四年,其中一個模型甚至顯示下降多達六年。這並不意味著患者實際測量上變得更年輕,而僅僅是他們的血液蛋白質模式發生了轉變,被模型解讀為更年輕的生理年齡。

諾貝爾化學獎得主 Michael Levitt 在公司新聞稿中表示:「讓我信服的不是效果的大小,而是這些模型之間的一致性,因為它們既不共享特徵,也不共享訓練數據。」

血液數值看起來更年輕,可能僅僅是因為肺功能改善,身體整體壓力減輕。然而,對肺部幫助最大的劑量(每日一次 60 毫克)與最能降低預測生理年齡的劑量(每日兩次 30 毫克)不同,這表明其效果至少部分獨立於肺功能。研究人員還將接受治療患者的血液蛋白質與來自英國生物樣本庫 (UK Biobank) 的超過 55,000 個資料進行比較,該資料庫追蹤某些蛋白質隨年齡變化的典型模式。

根據該公司說法,rentosertib 正好逆轉了這些變化。這些相關性顯然不能作為確鑿證據,但正如該公司所言,它展現了「潛力」。

儘管如此,這項研究距離解決問題仍有很大的距離。心臟病學家 Eric Topol 博士,一位對長壽研究投入甚深的人士,向《紐約時報》表示:「這款藥物看起來很有希望,但我們還沒有決定性的試驗來做出最終判斷。」哈佛醫學院的 Vadim Gladyshev 指出,樣本量小以及生物時鐘並非總是可靠的事實。

但他仍向《紐約時報》表示,這項研究「首次非常清楚地顯示,預測的生理年齡可以降低」。他認為,目前缺少的是針對健康人群的試驗,因為這些結果可能僅適用於患有肺部疾病的患者。

Insilico 使用了兩個 AI 系統來開發這款候選藥物。其中一個系統篩選健康數據和科學文獻,以尋找與疾病相關的蛋白質,而另一個系統則分析其結構並生成匹配的分子。

Insilico 就是這樣鎖定了 TNIK 蛋白質,作為老化和肺纖維化的共同標靶。從標靶蛋白質到候選藥物開發大約花了 18 個月,而 rentosertib 目前正處於 IPF 的第三期臨床試驗中,這是潛在批准前的最後臨床階段。

Insilico Medicine 於 2014 年在香港成立,旨在利用生成式 AI 加速藥物開發。製藥巨頭 Eli Lilly 最近投資了這家上市公司,以將與 AI 共同開發的藥物推向市場。創辦人兼執行長 Alex Zhavoronkov 表示,截至 2026 年 3 月,Insilico 已利用生成式 AI 開發了至少 28 種候選藥物,其中許多目前正在臨床試驗中。